报告派研读：2025年医药行业创新药深度报告

2025-10-31 10:26| 发布者: 何建秋70 0

摘要: 自身免疫疾病（简称“自免”）是一类因免疫系统异常攻击自身组织而导致慢性损伤的疾病，患者需长期甚至终身用药，形成了稳定且持续增长的药物市场。根据Frost & Sullivan数据，2022年全球自免市场规模达1323亿美元， ...

自身免疫疾病（简称“自免”）是一类因免疫系统异常攻击自身组织而导致慢性损伤的疾病，患者需长期甚至终身用药，形成了稳定且持续增长的药物市场。

根据Frost & Sullivan数据，2022年全球自免市场规模达1323亿美元，预计2030年将增至1767亿美元，复合增长率3.68%，仅次于肿瘤市场，成为全球第二大治疗领域。

相比之下，中国自免市场仅为29亿美元，仅占同期肿瘤市场的8%，远低于国际水平的64.5%，显示出巨大的增长潜力和市场空间。

长期以来，自免治疗以生物制剂为主导，尤其是靶向TNF-α、IL-17、IL-23等细胞因子的单克隆抗体药物。

这类药物疗效显著，但多依赖皮下或静脉注射，给药不便、依从性差、长期治疗负担重。

随着专利到期带来的“专利悬崖”，如艾伯维的“药王”修美乐（阿达木单抗）销售额持续下滑，大药企亟需新产品接棒。

在此背景下，**小分子口服药凭借其给药便利、生产成本低、易于联合用药等优势，正迅速崛起，重塑自免市场格局**。

近年来，小分子药物在自免领域的研发取得突破性进展。

2018年以来，多款小分子抑制剂陆续上市。

艾伯维的JAK1抑制剂乌帕替尼（Rinvoq）自2019年上市后，适应症不断扩展至类风湿关节炎、特应性皮炎、溃疡性结肠炎等10种以上，2024年销售额高达59.71亿美元，有望在2027年突破百亿美元，成为接替修美乐的核心产品。

另一款JAK抑制剂芦可替尼2024年销售额也达到52.36亿美元。

这两款药物已进入2024年自免药物销售额前十，标志着小分子口服药正式与传统单抗分庭抗礼。

小分子的研发热点主要集中在几大方向。

首先是针对传统抗体靶点开发口服替代品，如强生/Protagonist合作开发的口服IL-23R多肽抑制剂icotrokinra（JNJ-2113），已在银屑病III期临床中展现出媲美甚至优于现有口服药的疗效，并已向FDA提交NDA。

在补体系统领域，诺华的B因子抑制剂伊普可泮（Iptacopan）作为全球首款口服补体B因子抑制剂，已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、IgA肾病和C3肾小球病，2024年销售额达1.29亿美元，开辟了新的治疗路径。

此外，PDE4抑制剂阿普米司特年销售额超20亿美元，证明了口服小分子的巨大商业潜力。

更前沿的技术是**蛋白降解剂**（PROTAC），它能彻底降解靶蛋白而非简单抑制，理论上可作用于“不可成药”靶点。

Kymera与赛诺菲合作的IRAK4降解剂KT-485、STAT6降解剂KT-621，以及百济神州自主研发的IRAK4降解剂BGB-45035均已进入临床阶段，其中BGB-45035是全球首个进入II期的IRAK4降解剂，展现了中国企业在该领域的领先布局。

值得注意的是，尽管小分子前景广阔，但研发挑战依然巨大。

例如，赛诺菲的TNF-α小分子balinatunfib在银屑病单药治疗中失败；礼来的IL-17抑制剂DC-806因肝毒性被终止；Morphic的α4β7抑制剂MORF-057在UC IIb期试验中未达统计学显著性。

这些挫折凸显了小分子药物在安全性、选择性和疗效上的高门槛。

综合来看，自免口服药正处于快速发展期，正从JAK抑制剂的单一赛道，向IL-23、补体、TYK2、降解剂等多靶点、多层次发展。

未来，口服药有望凭借其便捷性和不断优化的疗效，在多个自免适应症中逐步替代或补充注射用生物制剂。

报告预测，若口服药市场份额在未来几年提升至15%-35%，其市场规模将达到265亿至618亿美元，潜力巨大。

国内企业如翰森制药、诺诚健华、歌礼制药、和美药业等在TYK2、IL-17、PDE4等靶点均有布局，值得关注。

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原文标题：原文标题：华创证券-医药行业创新药系列研究：自免口服药正重塑市场格局
发布时间：2025年
报告出品方：华创证券
文档页数：79页