报告派研读：2026年医药生物行业深度报告

2026-1-5 11:20| 发布者: 刘火云12 0

摘要: 小核酸药物正从罕见病治疗迈向慢性疾病管理的新时代。作为继小分子和抗体之后的第三大药物类型，小核酸通过调控基因表达的上游环节，精准干预病理过程，展现出对传统药物难以成药靶点的强大突破能力。近年来，随着Ga ...

小核酸药物正从罕见病治疗迈向慢性疾病管理的新时代。

作为继小分子和抗体之后的第三大药物类型，小核酸通过调控基因表达的上游环节，精准干预病理过程，展现出对传统药物难以成药靶点的强大突破能力。

近年来，随着GalNAc肝靶向递送技术的成熟以及多种肝外组织递送平台的涌现，小核酸在心血管、代谢等高发病率慢病领域的临床价值和市场潜力被持续释放。

在技术演进方面，小核酸经历了从早期探索到稳健发展的关键转折。

2019年首款基于GalNAc递送的siRNA药物Givosiran获批，标志着肝靶向小核酸正式进入商业化阶段。

此后，Inclisiran（PCSK9 siRNA）的成功上市进一步验证了小核酸在慢病长期管理中的可行性与优势。

更值得关注的是，2024年以来，Arrowhead与Sarepta达成超百亿美元合作，舶望制药与诺华两次重磅交易累计金额近100亿美元，这些事件不仅反映了行业巨头的战略布局，也预示着小核酸研发已进入肝外递送技术的冲刺期。

C16脂质链偶联、单抗偶联AOC、αVβ6配体、Megalin配体等多种新型递送技术正在肌肉、中枢神经、肺部、肾脏等组织取得突破，为未来拓展更广泛的适应症奠定了基础。

在核心治疗领域，心血管与代谢疾病成为小核酸发力的重点方向。

以降脂为例，PCSK9 siRNA药物Inclisiran在2025年前三季度销售额已达8.6亿美元，同比增长61%，展现出强劲的市场渗透力。

Lp(a) siRNA则显示出优于小分子抑制剂muvalaplin的疗效——Olpasiran可实现接近100%的Lp(a)降幅，而后者仅为85.8%。

更为关键的是，在ApoC3这一传统小分子和单抗均失败的靶点上，小核酸实现了商业化突破：Arrowhead的Plozasiran于2025年11月获批用于家族性乳糜微粒血症综合征，并以6万美元的年费显著低于Ionis同类ASO产品olezarsen的定价，具备明显的竞争优势。

此外，多靶点组合疗法也已启动，Arrowhead的ARO-DIMER-PA（PCSK9/APOC3双靶siRNA）已于2025年10月提交临床试验申请，探索协同降脂的新路径。

减重领域同样迎来创新曙光。

Wave公司公布的INHBE siRNA WVE-007 1期数据显示，单次给药后12周内脏脂肪减少9.2%，总脂肪减少4.0%，同时肌肉增加0.9%，展现出“减脂保肌”的独特优势，有望弥补GLP-1类药物导致肌肉流失的短板。

Arrowhead、大睿生物、圣因生物等国内外企业均已布局INHBE或ALK7靶点管线，预计2026年将有多项临床数据读出，推动该赛道走向成熟。

国内企业在小核酸领域的布局全面且活跃。

Alnylam、Ionis、Arrowhead等国际龙头持续领跑，而恒瑞医药、石药集团、悦康药业、前沿生物等上市公司依托产业优势加速推进；未上市企业如舶望制药、靖因药业、瑞博生物、圣因生物等则在核酸修饰、靶向递送、差异化靶点开发等方面形成深厚积累。

特别是BD交易频现，凸显中国企业的研发价值——瑞博生物与勃林格殷格翰达成20亿美元合作，靖因药业与CRISPR Therapeutics联合开发FXI siRNA，均表明中国已成为全球小核酸创新生态的重要一环。

展望未来，小核酸的核心吸引力在于“递送平台+多靶点成药+长效给药”的可复制模式。

其临床成功率高达64.3%，远超行业平均的5.7%，显示出强大的研发效率。

短期来看，2026年将是关键催化剂集中释放之年：Arrowhead和Wave将公布减重siRNA的初步数据，靖因药业将读出FXI和Lp(a) siRNA的2期结果，瑞博生物也将完成FXI siRNA的2期研究。

尽管面临政策变动、竞争加剧和研发不及预期的风险，但小核酸在慢病领域的广阔前景已清晰可见，一场由技术创新驱动的治疗革命正在到来。

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原文标题：原文标题：2026-01-04-兴业证券-兴业证券-医药生物行业小核酸深度报告：靶向递送技术不断涌现，心血管和代谢等慢病领域小核酸有望展现巨大潜力
发布时间：2026年
报告出品方：兴业证券
文档页数：52页